国家“重大新药创制”专项成果发布暨耐立克®全球首发上市会召开 打破无药可医、迈入精准治疗新篇章、启航商业化新征程

中国苏州和美国马里兰州罗克维尔市,2021年12月18日—今日,由中国医药创新促进会主办、亚盛医药(6855.HK)承办的国家“重大新药创制”专项成果发布暨奥雷巴替尼(商品名:耐立克®)全球首发上市会在北京、苏州两地同步召开。中国科学院院士陈凯先、中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖,与北京大学血液病研究所黄晓军教授、江倩教授,上海交通大学附属瑞金医院沈志祥教授,哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授,苏州大学附属第一医院吴德沛教授,华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授,四川大学华西医院牛挺教授等众多血液肿瘤领域顶尖专家学者齐聚一堂,在现场和线上共同见证耐立克®的全球首发上市仪式。

11月25日,耐立克®获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的上市批准,用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂(TKI)耐药,并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病(CML)慢性期(CP)或加速期(AP)的成年患者。耐立克®是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂,是亚盛医药全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司研发的潜在同类最佳(Best-in-class)新药,获国家“重大新药创制”专项支持。

中国科学院院士、重大新药创制国家重大科技专项技术副总师陈凯先院士表示:“耐立克®是中国第一个、也是唯一一个第三代BCR-ABL抑制剂,有效地解决了中国耐药慢粒白血病患者无药可医这一重大社会问题,填补了临床急需产品的国内空白。作为国家重大专项支持的新药,耐立克®代表了我国原创新药的实力,是重大专项实施的亮点和骄傲;而耐立克®的上市充分彰显了中国本土医药的创新水平,将激励更多医药企业投身创新药研发,不断提升中国医药研发创新能力,助力‘健康中国2030’目标的实现。”

 

中国医药创新促进会执行会长宋瑞霖表示:“耐立克®的上市是亚盛医药商业化的重大突破,更是在推动中国医药创新发展方面取得的重要成就。亚盛医药多年来在研发方面扎实努力、刻苦攻关,近年来在创新、产业化、国际化方面取得长足进步,与我会发展方向高度一致,是我会的核心会员之一。希望在未来,像亚盛医药这样的中国本土医药创新企业能越来越多,助力中国从医药大国走向医药强国,为中国乃至世界人民的健康贡献力量。“

 

中国首个第三代TKI上市——填补治疗空白、打破无药可医

CML是一种与白细胞有关的恶性肿瘤。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂(TKI)的问世,CML的治疗方式得以革新。如今,CML已由曾经的不治之症转变为像高血压、糖尿病一样的“特殊慢病”。尽管如此,获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战,仍有部分患者因耐药导致疾病进展甚至死亡。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一,在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的耐药CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克®获批上市前,中国携T315I突变耐药CML患者长期面临着无药可医的窘境。

 

耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授在致辞中表示:“过往临床研究的有效性和安全性数据不断向我们显示,耐立克®在耐药慢性髓细胞白血病这个尚未满足的临床需求领域潜力巨大,极有希望成为该领域治疗的‘Best-in-Class’药物。我很高兴能见证耐立克®成功上市,因为这意味着中国CML治疗原有的耐药困境被打破,迎来了全新的里程碑药物,对临床医生和患者的意义巨大。”

 

本次上市会上,耐立克®中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授对耐立克®关键临床数据进行了介绍和解读。她表示:“CML-CP及CML-AP患者一旦出现T315I突变,所有的一代或二代TKI对这些患者都无效,耐药问题长期困扰着患者的治疗。作为中国首个第三代BCR-ABL 抑制剂,耐立克®的上市打破了国内携T315I耐药CML患者此前无药可医的困境,我们期待该药物能造福更多患者。”

 

开启CML精准化治疗全新篇章——呼吁规范诊疗,把握最佳治疗时机

国内外权威指南均建议CML患者在经过一代/二代TKI治疗后警告或疾病进展时应进行突变检测[1][2][3]。然而,目前临床上很多患者是在出现耐药后以“试药”形式等待标准疗法试错。很多患者未及时进行随访检查,或延迟突变检测,导致发现T315I突变时已错过最佳治疗时机。

 

在本次上市会上,众多国内知名血液科医生就CML患者的科学管理展开了讨论,并分享了各自的经验和见解。专家们呼吁,无论是几线耐药,CML患者都应该尽早进行BCL-ABL 突变检测,以免错失最佳治疗时机。

 

作为中国CML领域第一个根据基因突变状态选择治疗的获批药物,耐立克®的上市开启了CML精准化治疗的全新篇章。

 

商业化新征程启航——通力合作,全面布局,推动创新药加速可及的“亚盛决心”

作为亚盛医药的首个获批上市的产品,耐立克®对亚盛医药具有重大的里程碑意义。面对从研发型企业到有产品商业化的公司的转型升级挑战,亚盛医药早已开始布局。

 

今年7月,亚盛医药与信达生物达成全方位战略合作,该合作包括耐立克®在中国市场的共同开发与共同推广;9月,亚盛医药与康圣环球签署战略合作备忘录,致力共同推动血液肿瘤精准诊疗;11月,亚盛医药与国药控股签署战略合作框架协议,旨在推进耐立克®商业化进程。此外,亚盛医药已与多家创新支付服务公司签署战略合作框架协议,希望借助创新支付模式,增加产品的可负担性。

 

亚盛医药首席医学官,顺健医药总裁兼首席执行官翟一帆博士表示:“在耐立克®的研发过程中,我们始终坚持国际标准,技术在全球领先,是全球范围内第二个进入美国临床的第三代BCR-ABL抑制剂,也是为数不多自立项开始就执行全球研发策略的中国本土原创新药。基于耐立克®优异的临床有效性及安全性,其先后获得美国FDA的孤儿药资格认定和快速审评资格认定;此外,自2018年起连续4年入选全球知名血液病年会美国ASH年会的口头报告,并获2019年度ASH最佳研究提名奖,要知道这在国内是非常少见的,这一切充分显示了国际血液学界对耐立克的高度认可。希望在不远的将来,耐立克®这一中国原创、全球领先的创新药能惠及更多的全球患者。”

 

亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示:“亚盛医药首款获批上市的核心产品耐立克®是填补国内空白、临床上不可或缺的急需产品,有效地解决了中国携T315I突变的耐药慢粒白血病患者无药可医的这一重大社会需求问题,让电影“我不是药神”里的社会之痛不再发生。虽然说近两年批准上市的国内创新药批准上市逐年增加,但是真正做到国内第一和唯一的,可填补临床空白、不可或缺的创新药还是很少的。未来,我们将继续坚守‘解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求’的使命,带来更多满足临床急需的原创新药。希望在不远的将来,耐立克®这一中国原创、全球领先的创新药能惠及更多的患者。”

 

亚盛医药首席商务运营官祝刚先生表示:“我们正在积极推进耐立克®在全国的落地,目前全国各地的首批处方已经陆续开出。我们也将在商业化合作方面持续发力,期待与更多合作伙伴携手商业创新,打开多维度合作的大门,共同推进耐立克®获批上市后的商业化进程,让全国更广泛地区的患者都能用得上创新药物。”

 

 

 

关于慢性髓细胞白血病

慢性髓细胞白血病(Chronic Myeloid Leukemia, CML),是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤,也被称为慢性粒细胞白血病,或者慢性髓细胞白血病,是慢性白血病中最常见的一种类型,占成人白血病的15%[4][5]。中国CML患者发病较西方更为年轻化,流行病学调查显示,中国慢粒的中位发病年龄为45~50岁,西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁[6]

随着靶向BCR-ABL的TKI药物上市,针对CML的治疗方式得以革新,但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一,其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一,在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药,在过去一直是CML患者群体长期生存的阻碍。

 

关于耐立克®

耐立克®是亚盛医药原创1类新药,为口服第三代BCR-ABL抑制剂,是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL靶向耐药CML治疗药物,对BCR-ABL以及包括T315I突变在内的多种BCR-ABL突变体有突出效果,获国家“重大新药创制“专项支持。

 

2020年10月,耐立克®被NMPA新药审评中心(CDE)纳入优先审评,用于治疗TKI耐药后并伴有T315I突变的CML慢性期或加速期的成年患者;2021年3月,该品种被CDE纳入突破性治疗品种。而在海外,该品种于2019年7月获FDA临床试验许可,直接进入Ib期临床研究;2020年5月接连获得美国FDA授予的孤儿药资格认定和审评快速通道资格;2021年11月获欧盟孤儿药资格认定;此外,该品种的临床试验进展自2018年开始,连续四年入选美国血液学会(ASH)年会口头报告,并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。

 

2021年7月,亚盛医药与信达生物制药集团(1801.HK)达成在中国市场就耐立克®共同开发和共同商业化推广的战略合作。

 

* 耐立克®为亚盛医药的注册商标

 

关于亚盛医药

亚盛医药是一家立足中国、面向全球的生物医药企业,致力于在肿瘤、乙肝及与衰老相关的疾病等治疗领域开发创新药物。2019年10月28日,亚盛医药在香港联交所主板挂牌上市,股票代码:6855.HK。

 

亚盛医药拥有自主构建的蛋白-蛋白相互作用靶向药物设计平台,处于细胞凋亡通路新药研发的全球最前沿。公司已建立拥有8个已进入临床开发阶段的1类小分子新药产品管线,包括抑制Bcl-2、IAP 或 MDM2-p53 等细胞凋亡路径关键蛋白的抑制剂;新一代针对癌症治疗中出现的激酶突变体的抑制剂等,为全球唯一在细胞凋亡路径关键蛋白领域均有临床开发品种的创新公司。目前公司正在中国、美国、澳大利亚及欧洲开展40多项I/II期临床试验。用于治疗耐药性慢性髓细胞白血病的核心品种奥雷巴替尼(商品名:耐立克®)曾获中国国家药品监督管理局(NMPA)新药审评中心(CDE)纳入优先审评和突破性治疗品种,并已在中国获批,是公司的首个上市品种。该品种还获得了美国FDA审评快速通道、孤儿药资格认定、以及欧盟孤儿药资格认定。截至目前,公司共有4个在研新药获得12项FDA和1项欧盟孤儿药资格认定。公司先后承担多项国家科技重大专项,其中“重大新药创制”专项5项,包括1项“企业创新药物孵化基地”及4项“创新药物研发”,另外承担“重大传染病防治”专项1项。

 

凭借强大的研发能力,亚盛医药已在全球范围内进行知识产权布局,并与UNITY、MD Anderson、梅奥医学中心和Dana-Farber癌症研究所、默沙东、阿斯利康、辉瑞等领先的生物技术及医药公司、学术机构达成全球合作关系。公司已建立一支具有丰富的原创新药研发与临床开发经验的国际化人才团队,同时,公司正在高标准打造后期的商业化生产及市场营销团队。亚盛医药将不断提高研发能力,加速推进公司产品管线的临床开发进度,真正践行“解决中国乃至全球患者尚未满足的临床需求”的使命,以造福更多患者。

 

前瞻性声明

本文所作出的前瞻性陈述仅与本文作出该陈述当日的事件或资料有关。除法律规定外,于作出前瞻性陈述当日之后,无论是否出现新资料、未来事件或其他情况,我们并无责任更新或公开修改任何前瞻性陈述及预料之外的事件。请细阅本文,并理解我们的实际未来业绩或表现可能与预期有重大差异。本文内所有陈述乃本文章刊发日期作出,可能因未来发展而出现变动。

[1] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Chronic Myeloid Leukemia (Version 3.2021) available at www.nccn.org/patients

[2] Hochhaus A, Breccia M. Leukemia. 2020 Jun;34(6):1495-1502.

[3] 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版). 中华血液学杂志. 2020, 41(5): 353-364.

[4] National Comprehensive Cancer Network. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology: Chronic Myelogenous Leukemia, V.2.2008[DB/OL]. NCCN Web Site. 8-28-2007.[2007-10-25]

[5] HehlmannR, HochhausA, BaccaraniM, et al. Chronic myeloid leukaemia[J]. Lancet, 2007, 370(9584): 342-350.

[6] 中华医学会血液学分会. 慢性髓性白血病中国诊断与治疗指南(2020年版)[J] . 中华血液学杂志,2020,41 (05): 353-364.